В мире современной биологии происходит революция. Она называется генной терапией, и в скором времени она сможет навсегда изменить миллионы жизней. Как и развитие других новых и захватывающих научных течений, все еще находящиеся в разработке, ее развитие сопровождается пересудами. Хотя, возможно, многие из нас слышали этот термин, мы до сих пор не знаем, что это за терапия. Итак, доктор Вивьен Браун объясняет, что нам нужно знать об этой новой форме лечения и почему эта тема так противоречива.
Основы
Генная терапия - это метод использования генов для лечения или профилактики заболеваний. Она направлена на устранение основной причины проблемы путем удаления, добавления или изменения ДНК, а не просто лечения симптомов, которые являются следствием генетической ошибки. Врачи, желая устранить дефект, помещают ген в клетку, которая затем развивается совсем иначе. Иногда врачи используют этот метод для замены мутировавшего гена (который вызывает болезнь) здоровым. С другой стороны, врачи способны подавить мутированный ген, который вызывает заболевание. Они вольны заменить его или ввести целый новый ген, поэтому этот метод может по-разному изменять ход развития болезни.
Корректировка генов
Если представить гены в виде супа с макаронами «алфавит», то можно предположить, что одна из этих букв может быть не в том месте. Если она находится не там, то она отрицательным образом воздействует на клетки и может дать начало болезни. Но корректировка генов позволяет удалить этот ген и заменить его здоровым. Для этого необходимо сделать разрезы в определенных последовательностях ДНК с ферментами, называемыми «инженерными нуклеазами». При корректировке можно добавить, удалить или изменить ДНК в геноме.
Это высокоспециализированная форма компьютерной команды «вырезать – вставить». Это означает, что мы можем избавиться от определенных аномальных генов, вызывающих определенные заболевания. Так, например, некоторые виды детской лейкемии, кистозного фиброза и глиобластомы вызваны определенными генетическими аномалиями, и мы приближаемся к возможности устранить эти заболевания в будущем.
Как это работает
Иногда для проникновения в клетку для внесения новой копии гена используются инактивированные вирусы или векторы. Это может быть сделано при помощи вектора или вируса, который не способен вызвать болезнь, но может проникнуть в клетки.
Влияние генной терапии
Мы начинаем понимать, что заболевания лечатся там, где они возникли - непосредственно от гена, вызывающего эту аномалию. Например, существует определенная генная терапия, которая была лицензирована в Великобритании для лечения определенного типа слепоты, и она исцеляет ранее неизлечимую слепоту. Это намного больше, чем просто лечение симптомов болезни.
Почему это такая спорная тема
Генная терапия существует с 80-х годов, но с тех пор в этой области было много исследований и работ. В декабре 2017 года FDA одобрило две терапии для клинического применения. Внедрение этих методов заняло некоторое время, потому что это очень точный подход к медицине, а, учитывая, сколько на это уходит исследовательских долларов, времени и усилий, для достижения такого прорыва требуется некоторое время.
Существуют также этические вопросы, связанные с изменением ДНК: будет ли этот метод использоваться для лечения любого заболевания, выбора пола и улучшения интеллекта, или только в случае серьезных заболеваний?
